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Mittwoch, 21. Oktober 2020

Molekulare Therapie

Die molekularen Regelungen zellulärer Aktivitäten durch die Genprodukte Hamartin und Tuberin werden zunehmend verstanden (vgl. Kap. 3). Damit wird eine molekular orientierte Behandlung realistisch, bei der in diese Regelsysteme eingegriffen wird, wodurch der genetische Defekt auf der Ebene des Zellstoffwechsels kompensiert werden kann.
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Der Hamartin-Tuberin-Komplex hemmt normalerweise das sog. mTOR-Protein (vgl. Kap. 3), das an der der Regulation der Zellteilungsaktivität beteiligt ist. Die gleiche Wirkung hat Rapamycin, ein Medikament, das routinemäßig zur Vermeidung von Abstoßungsreaktionen in der Transplantationschirurgie eingesetzt wird. Dabei muß jedoch als nicht vermeidbarer Nebeneffekt eine Unterdrückung der Immunabwehr in Kauf genommen werden.
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Tierversuche hatten gezeigt, dass Rapamycin auch das Wachstum von Hamatomen hemmen kann. Erste klinische Versuche bei TSC-Patienten konnten dann bestätigen, dass dieser Effekt auch bei Angiomyolipomen der Niere und Riesenzellastrozytomen des Gehirns eintritt. Es handelt sich hier um erste Ergebnisse einer Erfolg versprechenden Entwicklung, die möglicherweise für die Zukunft bessere Behandlungen möglich macht. Allerdings ist fraglich, ob diese Substanz wegen der erhöhten Infektgefahr zur Dauerbehandlung eingesetzt werden kann.

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Die molekularen Regelungen zellulärer Aktivitäten durch die Genprodukte Hamartin und Tuberin werden zunehmend verstanden (vgl. Kap. 3). Damit wird eine molekular orientierte Behandlung realistisch, bei der in diese Regelsysteme eingegriffen wird, wodurch der genetische Defekt auf der Ebene des Zellstoffwechsels kompensiert werden kann.
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